중국의 레전드 바이오테크가 무려 8년 전에 개발하고 [미국의 제약 회사인] 존슨앤드존슨이 독점 라이선스 계약을 맺은 다발성 골수종 신약이 보통 1년 안에 사망하게 되는 다발성 골수종 말기 단계 환자들을 대상으로 미국에서 수행된 임상 테스트에서 환자 중 3분의 1의 암을 완전히 제거한 결과를 낸 것으로 확인되었으며 발병 조기 단계에 투약할 경우 완치율이 높아질 가능성이 크다고 합니다. 뉴욕 타임스 기사입니다. 

--

https://www.nytimes.com/2025/06/03/health/multiple-myeloma-car-t-immunotherapy.html

치명적인 혈액암 — 희망 없음에서 잠재적 완치로

다발성 골수종은 불치병으로 여겨지지만, 존슨앤드존슨의 임상 시험에 참여한 환자의 3분의 1은 확실한 사망을 앞두고 있었음에도 불구하고 수년간 암이 검출되지 않은 상태로 생존해 왔다.

[다발성골수종환자의두개골X선사진.jpg]

다발성 골수종 환자의 두개골 X선 사진으로, 특징적인 골 병변이 어두운 반점으로 나타난 모습이다. “이것은 상상할 수 있는 가장 악성 종양 중 하나에 대한 완치 가능성을 진지하게 논의하는 첫 번째 사례이다”라고 한 의사가 말했다. 출처: Science Photo Library/Science Source

지나 콜라타 ╎ 2025년 6월 3일

-

-

97명의 환자들은 의사들이 불치병으로 여기는 흔한 혈액암인 다발성 골수종을 앓고 있었으며, 약 1년 내에 확실하고 극도로 고통스러운 죽음을 맞이할 운명이었다.

그들은 질병을 일시적으로 억제하는 일련의 치료를 받았지만, 결국 질병은 항상 그렇듯 다시 재발했다. 그들은 더 이상 치료 옵션이 없게 되어 호스피스 치료를 받아야 할 단계에 이르렀다.

그들은 모두 마지막 수단으로 진행된 연구에서 면역치료를 받았다.  

참가자의 3분의 1은 놀랍도록 좋은 반응을 보여, 마치 기적 같은 완화 효과를 경험했다. 중국에서 설립된 레전드 바이오테크가 개발한 면역치료제는 그들의 암을 사라지게 한 것으로 보인다. 그리고 5년이 지난 현재까지도 그 환자들에서 암이 재발하지 않았다 — 이 질환에서 이전에 결코 관찰되지 않은 결과이다.

이 결과는 절망적인 상황으로 보였던 환자들에서 나왔기 때문에, 일부 경험이 풍부한 미국 종양학자들이 "잠재적 완치"라는 말을 감히 언급하게 만들었다.

“종양학 분야에서 30년을 근무하며 골수종 완치에 대해 논의한 적이 없다”라고 전 국립암연구소 소장이자 현재 노스캐롤라이나 대학교 의과대학 암 정책 및 혁신 교수인 노먼 샤플레스 박사는 말했다. “이것은 상상할 수 있는 가장 악성 종양 중 하나에 대한 완치 가능성을 진지하게 논의하는 첫 번째 사례이다.”

화요일 미국 임상종양학회 연례 회의에서 발표되고 《임상종양학 저널》에 게재된 이 신규 연구는 존슨앤드존슨이 레전드 바이오테크와 독점 라이선스 계약을 맺고 후원했다.

펜실베이니아 대학교의 칼 준 박사는 매년 3만6천 명의 미국인이 다발성 골수종을 진단받으며, 이 질환은 뼈를 파괴해 뼈에 구멍이 뚫린 것처럼 보이게 한다고 설명했다. 뼈가 무너진다. 준 박사는 키가 6인치 줄어든 환자를 목격한 적이 있다.

“끔찍한, 끔찍한 죽음이다”라고 준 박사는 말했다. “현재 진행성 골수종은 사형 선고와 같다.” (준 박사는 그의 대학이 소유한 면역요법 특허를 보유하고 있다.)

지난 20년간 치료 진보로 중간 생존 기간이 2년에서 10년으로 연장되었다. 하지만 완치는 없었다.

노스캐롤라이나 주 아트리움 헬스 레비네 암 연구소와 웨이크 포레스트 대학교 의과대학의 피터 포어히스 박사는 최근 발표된 연구의 주저자로, 환자들은 치료를 반복적으로 받다가 결국 암이 모든 약물 클래스에 내성을 발달시키며 승리하게 된다고 설명했다.

결국 시도할 수 있는 것이 아무것도 남지 않게 된다.

레전드 면역요법은 CAR-T로 알려진 유형이다. 이것은 환자의 백혈구를 제거해 암을 공격하도록 공학적으로 개조한 후 정맥 주사로 투여된다. 이 치료법은 백혈병 등 다른 유형의 혈액암 환자들의 치료 전망을 혁신적으로 변화시켰다.  

그러나 CAR-T 세포를 만드는 것은 수많은 변수가 존재해 성공적인 방법을 찾는 것이 어려운 예술과도 같다. 또한 고열, 호흡 곤란, 감염 등 심각한 부작용을 동반할 수 있다. 환자들은 치료 후 수주 동안 입원해야 할 수도 있다.  

하지만 레전드는 다발성 골수종에서 효과적인 CAR-T를 개발해 회의론자들을 뒤엎었다.  

이 중국 기업은 8년 전 거창한 주장을 해서 주목을 받았지만, 미국 연구자들은 비웃었다.

존슨앤드존슨은 자체 CAR-T 치료제를 찾고 있었다. 미국 제약 대기업의 종양학 부서 임원인 마크 와일드구스트는 회사가 과학자와 의사들을 중국으로 파견해 주장이 사실인지 확인했다고 설명했다.

“우리는 현장별로 결과를 확인하기 위해 방문했다”라고 그는 말했다.

회사는 확신하게 되었다. 레전드와 협력 관계를 맺고, 표준 치료를 한 번 이상 실패한 다발성 골수종 환자를 대상으로 치료법을 시험하기 시작했다. 표준 치료를 받은 환자들과 비교했을 때, 면역치료를 받은 환자들은 질병이 진행되지 않은 채 더 오래 생존했다.

이 면역치료법은 해당 제한된 환경에서 규제 승인을 받았으며, 카르비크티라는 브랜드명으로 판매되고 있다. 이 연구는 이 어려운 치료법이 생명을 구했는지 여부를 확정하지 않았다.

새로운 연구는 다른 과제에 도전했다 — 수년간의 치료를 받은 후 치료의 끝자락에 있는 환자를 돕는 것이었다. 그들의 면역 체계는 약화되어 있었다. 종양학자들은 그들을 “중증 사전 치료를 받은 환자”라고 표현했다. 따라서 CAR-T 치료가 그들의 면역 체계를 자극해 암과 싸우도록 설계되었지만, 그들의 면역 체계가 그에 맞설 수 있을지 불확실했다.

종양학자들은 대부분의 환자가 암을 완전히 제거하지는 못했지만, 3분의 1이 성공한 것은 놀라운 결과라고 말했다.

이 환자들에게 면역요법 없이 예상되는 생존 기간을 알아보기 위해 존슨앤드존슨은 연구 대상 환자들과 유사한 조건의 환자 데이터를 등록된 자료에서 분석했다. 그들은 모든 치료에 실패한 환자들로, 약 1년 동안 생존했다.

뉴욕의 앤 스토벨은 연구 대상 환자 중 암이 사라진 경우 중 한 명으로, 이 결과는 거의 믿기 어려울 정도로 좋았다.

그녀는 2010년 암 진단을 받은 후 암을 통제하기 위해 9가지 약물을 시도했으며, 일부는 끔찍한 부작용을 동반했다. 각각의 치료법은 결국 실패했다.

레전드 CAR-T 치료를 받는 것은 어려웠다 — 그녀는 병원에서 거의 3주를 보냈다고 말했다. 하지만 6년 전 그 치료 이후로 그녀는 암의 흔적이 없다. 그녀는 자신의 골수종이 사라졌다는 것을 여전히 믿기 어렵다고 말했다. 새로운 통증이나 오래된 통증이 두려움을 불러일으킬 수 있다.

“그 작은 의심 씨앗이 있다”라고 그녀는 말했다.

하지만 검사할 때마다 암은 재발하지 않은 것으로 확인되었다. 

“매년 골수 생검을 받는 것은 저에게 안도감입니다”라고 그녀는 말했다. 골수종 전문가들은 이 결과를 환영했습니다.

다른 암 치료와 마찬가지로 골수종 치료는 높은 비용이 수반된다.

약물은 “끔찍하게 비싸다”고 준 박사는 말했다. 연간 $100,000 이상이 소요된다.

수년간의 총 비용은 수백만 달러에 달할 수 있으며, 보통 보험사가 부담하지만 “그것도 환자를 완치시키지 못한다,”라고 준 박사는 설명했다.  

CAR-T도 비씨다. Carvykti의 목록 가격은 $555,310이다. 하지만 이것은 단회 치료이다. 더 중요한 것은, 질병의 초기 단계에서 투여하면 환자를 조기에 완치시킬 수 있다는 희망이다.

존슨 앤드 존슨은 현재 이 아이디어를 테스트 중이다.

다나-파버 암 연구소의 골수종 전문가인 케네스 앤더슨 박사는 이 연구에 참여하지 않았지만, 이 치료법이 첫 번째 치료법으로 사용된다면 “완치는 이제 현실적인 예상이 될 것이다”라고 말했다.

그것이 적어도 희망이다, 샤플레스 박사는 말했다.

새로운 연구의 환자들처럼 질병 없이 최소 5년을 살아온 환자들에게는 결과는 “정말 놀랍다”고 샤플레스 박사는 말했다.

“그것은 질병이 다시 돌아올지 궁금해지는 단계에 이르렀다”고 그는 추가했다.