약값이 20억원에 달하는 초고가 희귀질환 치료제 '졸겐스마'가 국내에서 환자에게 투여된 첫 사례가 나왔다.
17일 제약업계에 따르면 전날 오후 서울대학교병원 채종희 희귀질환센터장(임상유전체의학과·소아청소년과 교수)의 주도로 생후 24개월인 척수성근위축증(SMA) 소아 환자에 졸겐스마가 투여됐다.
척수성근위축증은 운동 신경세포 생존에 필요한 SMN1 유전자의 돌연변이로 근육이 점차 위축되는 희귀유전질환이다. 세계적으로 신생아 1만 명당 1∼2명이 발생하는 것으로 알려져 있으며, 국내에서는 매년 20명 내외의 환자가 나온다. 병이 진행할수록 근육이 약해져 스스로 호흡을 못 하게 된다. 척수성근위축증 가운데서도 중증인 제1형 환자는 치료받지 않으면 만 2세 이전에 대부분 사망하거나 영구적으로 인공호흡기에 의존해야 한다.
다국적제약사 노바티스의 졸겐스마는 이러한 척수성근위축증을 1회 투여로 치료할 수 있는 유전자 치료제다. 결함이 있는 'SMN1' 유전자의 기능적 대체본을 제공해 병의 진행을 막는다.
국내에서는 지난해 5월 식품의약품안전처의 품목 허가를 받았으나 워낙 고가인 탓에 현장에서 쓰이지 못하다가 이달부터 건강보험이 적용되면서 첫 투여 환자가 나왔다.
졸겐스마의 가격은 19억8천만원으로, 국내에 도입된 가장 비싼 약이기도 하다. 비급여 시 1회 투약 비용이 거의 20억원에 달하지만 건보 적용에 따라 환자는 최대 598만원만 부담하면 된다.
이번에 졸겐스마를 투여받은 환자는 생후 6∼7개월께 척수성근위축증으로 진단받았고, 다른 치료제인 바이오젠의 '스핀라자'를 맞아왔다. 스핀라자는 2개월간 4회 투여 후 1년에 3번, 즉 4개월에 한 번씩 맞아야 하지만 졸겐스마는 '원샷 치료제'여서 한 번만 맞으면 된다. 더 이상의 치료제 투여는 필요 없으나 운동 장애 등의 증상이 개선됐는지를 장기간 추적 관찰해야 한다.
후략
아프지 말고 무럭무럭 건강하게 자라라
아저씨가 건보 열심히 내고 있어
노바티스는 이런 걸 잘 해 주네요.
원샷 원킬 카티항암치료제 킴리주 3억5천 만 원 올해 건보 적용되어 600만 원대로 낮아졌네요
https://www.ytn.co.kr/_ln/0134_202204251102460598
중증환자 가족입장에서 우리나라 건강보험제도는 정말 최고죠...
제발 윤씨가 어설프게 손대지 말았으면 합니다..
문제는 어릴때 발병하고 치료 못하면 죽는거라 전세계에 환자가 500명인가 밖에 없고 맞으면 재발도 없어서 제약사가 적자보고 만들었다네요
30개월동안 1200명이 맞았다는데 대충 1년에 1조원이라고 가정하면 단순계산으로 본전을 찾는 데만 적어도 10여 년이 걸리긴 합니다. (만약 약값이 1회 1억원이었다면 본전까지 200년...)
/Vollago
건강했으면 좋겠네요
검머외에게 퍼주는 보험료만 선별해도 가능할 것입니다
건보료 내고 있는 것이 뿌듯하네.
... 건강보험이 제몫을 했군요. 나이롱 환자나 되도않는 시술 등 가짜에 새어나가는 것을 막을수록 이런 일에 쓸 돈이 확보되는거겠죠.
덧) 저 598만원 마련도 힘든 극단적 케이스에 대한 비상대책도 있겠죠? (병원의 사회사업팀 같은 민간 외의 제도적 대책)
이글 보니 정말 뿌듯하고 내기를 잘했다!
무럭무럭 자라서 큰 사람이 되어라!
성취감이랑 뿌듯함 마저 느껴지네요
잘 자라라 아가야
문케어 없었으면 어쩔번
아이들은 아저씨들이 지킨다.
이게 국민건강보험의 힘입니다 야러분~~~
국민 건강보험은 지켜져야 합니다!!!
사랑합니다!!!
이런 건보료 사용은 대환영!
건보료 내는 보람이 있어요
그리고 난 건보료 혜택 안받아도 좋으니 우리가족 아프지 않기를 바래 봅니다.
물론 20억에서 600만원이면 아주 작은 부분이지만요.
그래도 한번만 맞으면 나을 수 있다는 희망이 있으니 좋군요.
국가가 국민을 지키고 책임져 준다는 믿음이
바로 이런 사례를 통해서 나온다고 봅니다
안 아프면 제일 좋지만
혹 아프더라도 돈 걱정 없이 지위 고하를 막론하고
치료받고 건강해 질수 있는 대한민국이 되었으면
좋겠습니다
이 아이가 잘 커서 여전히 즐겁게 살수 있는 대한민국이 되길 바랍니다.
국민연금이 아깝다고 생각할 뿐이죠 ㄷㄷ
건보료 열심히 낼게요! :) 아가야 파이팅!!
그리고 이 아이가 꼭 건강해졌으면 좋겠습니다!
부모가 얼마나 걱정이 많았을까요
결국 오진으로 판명되고 하늘이 무너졌다가 다시 살아났는데,, 이후로 이런 근육병 관련된 기사는 아주 관심있게 보게 되네요. 내 얼마 안되는 의료보험납부액이지만, 씩씩하게 자라나라!!!